企业展示

首页
 — 企业展示
 — 有济说

ALS药效模型:为渐冻症患者点亮希望之光

近日,2024年生命科学破冰奖的颁布,让渐冻症治疗研究再度吸引社会和人们的目光。中美瑞康李龙承博士团队因在渐冻症治疗研究中取得的突破性进展荣获此奖项。该奖项由渐冻症抗争者京东原副总裁蔡磊和妻子段睿设立,奖金500万元,旨在奖励对渐冻症研究和治疗有显著贡献的科学家和企业,以推动ALS领域的科学研究与发展。


渐冻症全称肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS),是一种致命的神经退行性疾病,以累及皮质脊髓束,脑干和脊髓前角细胞的进行性变性为特征。患者体内的运动神经元会逐渐退化和死亡,导致肌肉逐渐衰弱和萎缩,最终丧失对随意运动的控制能力。目前,ALS仍是一种无法治愈的疾病,虽然有许多方法可以改善患者的生活质量,但都只是延缓疾病进程的作用。


目前全球已上市的治疗ALS的药物主要包括以下几种


微信图片_20250113143054.png


以上药物中被广泛应用于治疗的是利鲁唑(Riluzole)和依达拉奉(Edaravone)。但这两款药物,不仅价格昂贵,在临床中疗效也有限,ALS患者的治疗需求还远远未被满足,急需更多针对不同靶点的药物以供选择。目前,ALS的可能的机制包括线粒体功能障碍、SOD1突变效应和谷氨酸兴奋毒性;除此之外,还有其他一些与ALS相关的基因,如TDP-43,PFN1,CORF72等。



由于ALS疾病表型的复杂性,体内模型,尤其是小鼠模型则成为了渐冻症机理研究和药物研发过程中不可或缺的资源。

SOD1-G93A转基因小鼠是最早建立的,且应用范围最广的ALS小鼠模型。这种小鼠携带人源SOD1基因的G93A突变,能够模拟渐冻症患者的病理特征,如运动神经元退化和肌肉萎缩等。常用的SOD1- G93A模型有两个品系,主要的差异在于遗传背景,以及由此带来的发病时间和严重程度不同。

几种使用广泛的ALS小鼠模型

微信图片_20250113144245.png

有济医药目前已经应用SOD1- G93A模型开展了近20个项目,包括2个已经获批的IND申报项目,拥有丰富的造模经验。








模型展示:SOD1转基因小鼠模型


(SOD1) G93A突变,在转基因小鼠中表达时会导致运动神经元疾病。




在实验性研究中发现:

微信图片_20250113144318.png

数据图:

微信图片_20250113144323.png
image.png
微信图片_20250113144609.png
image.png
尽管渐冻症目前尚无有效治疗方法,但通过全球科学家们的不断探索和创新,已经取得了一些令人鼓舞的进展。ALS药效模型为支持渐冻症治疗的药物开发提供了可靠的实验基础,我们相信,在不久的将来,科学家们将找到治愈渐冻症的有效方法,让更多患者点亮希望之光,重拾生命的尊严和希望。




会员登录

返回顶部

注册

姓名*

公司名称*

邮箱*

电话号码*

验证码* 获取验证码

您想咨询的业务*

登录

电话号码*

验证码* 获取验证码

注册账号

完善信息

公司名称*

姓名*

邮箱*

您想咨询的业务*

注册须知

注册账号

部分本平台服务仅向注册用户提供,如果您使用本平台提供的网络存储空间进行视听、文字等内容的上传及传播等,请先根据本协议及其他本平台规则提示的规则、流程注册成为注册用户,并确保注册信息的真实性、正确性及完整性,如果上述注册信息发生变化,您应及时更改。

您应对注册获得的本平台账号(以下简称“账号”)项下的一切行为承担全部责任,不得侵犯包括但不限于本平台在内的任何主体的合法权益。

您理解并同意,您仅享有账号及账号项下由本平台提供的虚拟产品及服务的使用权,账号及该等虚拟产品及服务的所有权归本平台所有(法律法规另有规定的除外)。未经本平台书面同意,您不得以任何形式处置账号的使用权(包括但不限于赠与、出借、转让、销售、抵押、继承、许可他人使用)。如果本平台发现或者有合理理由认为使用者并非账号初始注册人,本平台有权在不通知您的情况下,暂停或终止向该注册账号提供服务,并注销该账号。

您应妥善保管账号信息、账号密码以及其他与账号相关的信息、资料。如因您的原因,造成账号信息、资料、数据的变动、灭失或财产损失等,您应立即通知本平台并自行承担相关法律后果。



本平台上的内容

本平台上的内容是指经由本平台提供的服务,以上传、张贴或任何其他方式传送或传播的任何资讯、资料、文字、软件、音乐、音频、照片、图形、视频、信息、链接或其他资料,无论系公开还是私下传送(以下简称“内容”),内容提供者、上传者应对其提供、上传的内容承担全部责任,如果给本平台造成损失的,还应向本平台承担赔偿责任。对于第三方因用户上传的内容向本平台主张权利的,本平台有权在不事先通知内容提供者、上传者的情况下直接采取删除、屏蔽、断开链接等必要措施。

您在本平台上传或发布的内容,您保证对其享有合法的著作权或相应授权,本平台有权展示、散布及推广前述内容。

为提高您内容曝光量及发布效率,本平台将额外为您提供全球范围内的展示和推广服务,您同意您在本平台的账号所发布的全部内容均授权本平台以您的账号同步至本平台运营的全部产品,包括但不限于PC、平板、手机、电视、机顶盒、可穿戴设备等全部客户端软件和/或网站。同时,您允许本平台在同步并展示内容时可自行或委托第三方进行必要的处理(包括但不限于翻译、汇编、改编等)。您在此确认并同意,本平台有权自行或委托第三方在与上述内容、本平台产品及相关服务、本平台和/或本平台品牌有关的任何宣传、推广和/或研究中以适当的方式开发和使用上述内容(全部或部分)。